Alyssa, una adolescente de 13 años residente en la ciudad británica de Leicester, fue diagnosticada en mayo de 2021 de una leucemia linfoblástica aguda de células T. Se sometió a quimioterapia y un trasplante de médula ósea, pero ambos abordajes terapéuticos no dieron resultado y su pronóstico era muy negativo. Un año después, en un intento desesperado por salvar su vida, pues la menor ya se encontraba en cuidados paliativos, el centro hospitalario Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) de Londres propuso a sus padres que participara en un ensayo clínico con la nueva técnica de edición de bases, inventada apenas seis años atrás, según informa la BBC.
Tras el visto bueno de los progenitores, que ya lo daban prácticamente todo por perdido, la niña recibió células CAR-T, procedentes de donantes sanos, que habían sido modificadas genéticamente específicamente para tratar su tipo de cáncer. Lo fueron mediante esa tecnología, la edición de bases, lo que permitió obtener nuevas células T capaces de acabar con las cancerígenas que estaban matando a la niña.
Las células T son parte de nuestro sistema inmunitario y se forman a partir de células madre en la médula ósea. Ayudan a proteger al cuerpo de patógenos invasores o células infectadas. En el caso de Alyssa, estas últimas estaban creciendo sin control y se habían convertido en un peligro para su supervivencia.
La edición de bases: un proceso complejo
Tal como explica la televisión británica BBC, lo que la edición de bases permite hacer a los científicos es centrarse en una parte concreta de nuestro código genético, alterar la estructura molecular de cada base del ADN y convertirla en otra distinta, cambiando de este modo las instrucciones genéticas.
En este caso concreto, los investigadores hicieron ediciones en tres de estas bases. En primer lugar, deshabilitaron el mecanismo de las células T para que no arremetieron contra el propio sistema inmunitario de Alyssa. Después, se aseguraron de que esas células modificadas no se atacaran entre sí; y, en tercer lugar, garantizaron que fueran resistentes a los medicamentos antitumorales que se administran en este tipo de pacientes. Finalmente, se añadió una vía para que las células mutadas reconocieran y atacaran a las T cancerosas.
Sin rastro de la leucemia
Tras someterse al tratamiento, a los 28 días, la leucemia ya entró en remisión y Alyssa tuvo que recibir un segundo trasplante de médula para recomponer las exhaustas defensas de su organismo. A los seis meses la enfermedad era indetectable.
“Solo después de recibir su terapia de células CD7 CAR-T y un segundo trasplante de médula ósea en GOSH se liberó de la leucemia. Esto es bastante notable, aunque todavía es un resultado preliminar, que debe ser monitoreado y confirmado en los próximos meses”, señaló en un comunicado del centro médico el doctor Robert Chiesa.
Ahora, Alyssa continúa la recuperación en su casa del centro de Inglaterra, si bien ha de someterse a controles periódicos para comprobar que el cáncer no ha vuelto a hacer acto de aparición.
La edición de bases: tecnología que abre vías esperanzadoras
Esta adolescente británica es la primera persona del mundo en ser tratada con esta nueva tecnología de edición de bases que, en declaraciones a la BBC del profesor e inmunólogo Waseem Qasim, uno de los líderes del proyecto, es un “área de la ciencia que avanza muy rápido y con un enorme potencial para tratar muchas enfermedades“.
De hecho, la remisión del cáncer de Alyssa hubiera sido impensable hace solo unos años, y ha sido factible gracias a los grandes avances que en ámbito de la genética se han logrado en los últimos tiempos.
En cuanto a posibles aplicaciones futuras de esta prometedora técnica, el ensayo clínico en el que ha participado la menor está actualmente abierto y sus promotores prevén reclutar hasta a 10 pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T que no hayan respondido a los tratamientos convencionales, tal como le ocurrió a esta menor. Si tienen éxito, se espera que las células editadas en base puedan administrarse a pacientes afectados por otros tipos de leucemia y otras enfermedades.
